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Perspectivas

Desde los primeros estudios de genoterapia cutánea in vitro en la década de 1990, se han lo-

grado importantes avances experimentales y preclínicos en el campo del tratamiento molecular.

El mayor conocimiento de las bases génicas de las alteraciones que se producen en la zona de

la membrana basal, así como la identicación de los factores moduladores de la enfermedad,

han sentado las bases para la corrección de mutaciones génicas especícas. Además, los avances

constantes en el diseño de vectores, la transferencia, la inmunomodulación y técnicas como los

análisis clonales de células que actúan como precursoras para vericar el mantenimiento prolon-

gado y regulado en ellas de la expresión del transgén a través de múltiples ciclos de renovación

epidérmica constituyen medios importantes y alentadores que nos acercan cada vez más a la

aplicación clínica generalizada de los tratamientos moleculares.

A pesar de que en muchos pacientes no se han logrado aún los resultados terapéu-

ticos ideales, y de que aún existen problemas relativos a la aplicación de los tratamientos

moleculares, como la inmunogenicidad y la bioseguridad, disponemos ya de varias nuevas

aplicaciones biotecnológicas prometedoras para validar el tratamiento génico como una

modalidad terapéutica ecaz en los seres humanos.

En el campo del tratamiento génico cutáneo, los esfuerzos de las investigaciones actuales se

centran en la EB, y la técnica de aplicación más usada es el método ex vivo. Se han adoptado ya

un número considerable de medidas necesarias para garantizar un tratamiento génico seguro y

ecaz, entre ellas un estudio clínico de fase I/II en la EB juntural. Para este grupo de genoder-

matosis, se iniciaron, en 2005, otros dos estudios (Skintherapy y erapeuskin) nanciados por

la UE. En ambos proyectos el objetivo es la corrección de la EB distróca recesiva mediante mé-

todos retrovíricos. Dado el éxito de estos estudios, podemos esperar que en los próximos cinco

años se inicien varios ensayos clínicos en determinados pacientes con EB.

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